Tirez parti de l’enthousiasme et éliminez la confusion qui règne dans le domaine des thérapies cellulaires et géniques
L’introduction de la thérapie par cellules T à récepteurs antigéniques chimériques (CAR-T) au début des années 2000 a marqué un tournant décisif dans l’évolution des thérapies cellulaires et géniques. Depuis lors, les progrès se succèdent à un rythme effréné et la croissance du marché est exponentielle. En 2012, on comptait 12 essais cliniques CAR-T. En 2019, ce nombre a bondi à 514. Entre 2017 et 2020, trois produits CAR-T ont atteint le stade de la commercialisation, et l’on estime que ce nombre atteindra deux chiffres d’ici 2024.
Deux thérapies fonctionnant différemment
Les thérapies cellulaires et géniques traitent, préviennent et guérissent toutes deux les maladies génétiques et acquises. Les thérapies cellulaires remplacent ou réparent les tissus ou les cellules endommagés avec des cellules humaines transplantées. Les applications sont vastes, car le corps humain compte une multitude de cellules.
Les thérapies géniques, en revanche, remplacent les gènes pour aider l’organisme à combattre ou à traiter les maladies, à désactiver les gènes qui posent problème ou à les remplacer par des gènes qui fonctionnent correctement. Une fois qu’un nouveau gène est créé, un vecteur est utilisé pour l’introduire directement dans les cellules, par l’intérieur ou l’extérieur du corps.
Actuellement, la plupart des thérapies utilisent des produits dérivés d’échantillons de sang. Mais avec le développement croissant de traitements pour les tumeurs solides et d’autres tissus, d’autres produits aux exigences différentes sont susceptibles d’apparaître.
Une chaîne d’approvisionnement simple mais délicate à mettre en œuvre
Les matières premières utilisées pour développer des thérapies cellulaires et géniques susceptibles de sauver des vies sont le plus souvent les propres cellules du patient. Un professionnel de la santé qualifié recueille les cellules, les envoie à un autre établissement pour créer la thérapie, qui est ensuite renvoyée à l’établissement médical du patient pour y être perfusée.
Cependant, les établissements médicaux varient en termes d’infrastructures, d’équipements disponibles et de technologies. Cela pose un problème lorsque des cellules sensibles à la température requièrent un contrôle de la température et un emballage spécialisé pour les transporter en toute sécurité vers une société de biotechnologie. Les établissements peuvent ne pas disposer d’équipements pour réfrigérer ou congeler les cellules, d’espace pour stocker les emballages volumineux à température contrôlée ou de congélateurs appropriés pour conditionner les éléments d’emballage. La familiarité du personnel avec les emballages à température contrôlée et sa formation en la matière peuvent également introduire un risque lié à des écarts de température.
Une solution toute aussi simple
Les conteneurs d’expédition réfrigérés à usage unique et réutilisables NanoCool™ à activation par bouton-poussoir de Peli BioThermal ne demandent aucun conditionnement, et ils pèsent nettement moins que les conteneurs d’expédition qui utilisent des réfrigérants traditionnels comme la glace. Une simple pression sur un bouton active le processus de refroidissement des échantillons réfrigérés, ramenant lentement un produit à température ambiante à 2 à 8 degrés Celsius.
Ces systèmes utilisent une technologie de refroidissement réactive par évaporation qui réagit et s’adapte aux variations de la température ambiante. Ainsi, la charge utile est protégée des fluctuations de température externes pendant toute la durée du processus d’expédition.
Les thérapies renvoyées à l’établissement médical du patient sont le plus souvent expédiées congelées à l’aide d’azote liquide vaporisé (LN2). Cela nécessite une formation spéciale et s’avère coûteux en raison de la formation spécialisée nécessaire pour utiliser les conteneurs d’expédition réfrigérés au LN2. Les conteneurs d’expédition réfrigérés à la glace carbonique NanoCool DeepFreeze™ remplacent les conteneurs d’expédition au LN2 et réduisent les coûts d’espace et de transport.
Des essais cliniques à la mise sur le marché
Lorsque l’on passe de thérapies individuelles à des thérapies commercialisées et produites en masse, l’adaptabilité et la normalisation des exigences en matière de température, de conditionnement et de suivi deviennent de plus en plus importantes. Les sociétés de biotechnologie, les entreprises de la chaîne du froid et les autres parties prenantes devront travailler ensemble pour normaliser les exigences relatives aux produits, maximiser l’efficacité et optimiser les avantages pour les patients qui dépendent des thérapies cellulaires et géniques.